大学出技术患者出钱 罕见病有希望！

美国食品药品管理局（FDA）最近授予RASRx1902孤儿药的称号。这款治疗杜氏肌营养不良的口服药，由南加州大学的创始公司RAS Rx公司开发。

本月15日。RASAx公司宣布，FDA授予其化合物orphan drug授权，这意味着新药将享有6个月的市场独占权，并在定价上独具优势。

此外，RASRx的孤儿药资格也是一个里程碑。这将加大公司获得额外投资的机会，并缩短此药在FDA的审查时间。

RASRx1902是一种口服药物，在动物模型中已被证明可以改善肌肉功能，加强肌肉力量，帮助肌肉再生。

同时，该药物在早期动物试验中能够减少肌肉炎症，萎缩以及坏死。

RASRx是南加州大学专攻新药开发和商业化的公司。公司的创始人是具有广泛药物开发专长的南加州大学研究人员。他们都有晚期临床试验的经历。

利用系统生物学的方法来治疗DMD，这在RASRx是一个创新。

南加州大学的创新中心和技术转移办公室合作，和RASRx的创始人一起，向FDA注册了RASRx1902。

监管机构给力

光靠患者远远不够，因为罕见病的新药开发涉及方方面面，其中最直接的就是监管部门。

在这周的国会听证会上，美国食品药品管理局（FDA）新任局长Scott Gottlieb表示，FDA计划将重点针对那些没有有效治疗方法的罕见疾病。

在六个月内，FDA将发布新的指南，“关于罕见疾病的靶向治疗的临床评估”，Gottlieb说。

 “这项新政策将针对靶向药物的问题，以及我们如何简化治疗因遗传变异导致的罕见疾病的药物开发，即使临床表现略有不同, 这些疾病具有相似的遗传特征，”他表示道。

此外，指导意见将澄清FDA将根据分子作用机制而不是肿瘤发生的特定部位或器官批准癌症药物的看法。

这个指南还将帮助研发赞助方开发以实验室检测分组（grouped by lab testing）的罕见病药物，这样就可以通过单一的临床试验中就研究这些药物。

Gottlieb说，FDA将尽快审理积压的200个待批准的孤儿药物申请。他说，该机构将在90天内回应所有的资格申请。

患者组织资助

除了监管机构的政策倾斜，罕见病的新药开发也离不开患者组织。

虽然还处于临床前研究，这个治疗DMD的口服药已经拿到多方资助。

其中就包括DMD的患者组织，CureDuchenne的资助。去年一月，这个组织给予RASRx一笔未透露细节的资助。

CureDuchenne目前利用1亿美元的资金，资助大大小小12个项目，其中有三个项目发展最快，其中包括：Sarepta疗法公司上市的新的DMD药，Biomarin公司，和PTC疗法公司的在研新药。

此外，美国国防部和南加州大学的合作基金也提供了部分资助，这些资金加速了RASRx1902的临床前开发。

RASRx表示，将与CureDuchenne合作，转向研究RASRx1902的毒理学，推进该药进入临床试验治疗DMD患者。

RASRx的共同创始人凯思琳·罗杰斯表示，DMD领域是一个治疗需求没有得到满足的领域。

RASRx的化合物是通过不依赖基因突变的方法来阻止，甚至可以逆转DMD的疾病发展进程。罗杰斯希望能够通过这种方法，给DMD患者，以及其他肌肉萎缩症患者带来福音。

参考文章：

https://www.cureduchenne.org/news/rasrx-receives-orphan-drug-designation-fda/

http://www.raredr.com/news/rasrx-dmd-orphan

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